Efficacy, Effectiveness und Efficiency. Unterschiedliche Forschungsansätze entscheiden über die Ergebnisse und Aussagen einer Studie

Forschung ist wichtig, um die Effektivität einer Methode zu belegen (die dann von den Krankenkassen oder anderen öffentlichen Trägern bezahlt wird) und um etwaige Gesundheitsrisiken auszuschließen. In der westlichen Medizin hat diese Form der Wissenschaftlichkeit mehr und mehr Einzug gehalten, so dass man heute gern von evidence based medicine spricht, einer Medizin, deren Methoden-Wirksamkeit durch Forschungen belegt und abgesichert ist.¹

Forschungsergebnisse sind deshalb mitunter sehr entscheidend für eine Methode und ihren weiteren Stellenwert im Gesundheitssystem. Entscheidend ist aber nicht nur, dass geforscht wird, sondern auch die Art und Weise, wie geforscht wird. Der „goldene Standard“ in der Medizin, die randomisierte Doppelblindstudie entstammt den pharmakologischen Wirkstoffprüfungen und macht in diesem Kontext auch Sinn, da – unbeeinflusst von Placeboeffekten – der reine Wirkstoff in seiner Wirksamkeit (und auch seinen Nebenwirkungen) geprüft werden soll – und mit dieser Methode auch geprüft werden kann..

Um die Wirksamkeit einer Behandlungsmethode zu untersuchen, ist zunächst wichtig, wie man diese Wirksamkeit definiert. A. Cochrane (1991)² unterscheidet deshalb, um Interventionen im Gesundheitssektor zu bewerten, drei Ansätze:

Efficacy entspricht der Frage „Wirkt die Methode/Substanz?“ und beschreibt das Ausmaß, in dem eine Methode/Substanz unter idealen Bedingungen (mehr) Wirksamkeit zeigt (als Schaden) und damit das Wirkungsvermögen („the extent to which a drug has the ability to bring about its intended effect under ideal circumstances, such as in a randomised clinical trial“).³
Effectiveness entspricht der Frage „Wirkt die Methode/Substanz im klinischen Alltag?“ und beschreibt das Ausmaß, in dem eine Methode/Substanz unter „normalen“ Bedingungen (also im klinischen Alltag) (mehr) Wirksamkeit zeigt (als Schaden) und damit den tatsächlichen Nutzen („the extent to which a drug achieves its intended effect in the usual clinical setting“).⁴
Efficiency entspricht der Frage „Lohnt sich der Einsatz?“ und bewertet den Nutzen (Effekt der Behandlung) in Relation zu den Kosten (Ressourceneinsatz) und damit die Kosteneffizienz (Kosten-Nutzen-Rechnung).⁵

Welche Art von Forschung gemacht wird (der Forschungsansatz), ist daher (mit-)entscheidend für die Ergebnisse der jeweiligen Studie, und während Efficacy-Forschung vor allem in der pharmakologischen Forschung üblich (und sinnvoll) ist, entspricht alternativen Methoden mehr der Effectiveness-Forschungsansatz.

Inhalt

Wie sich Efficacy- und Effectiveness-Studien unterscheiden

Die meisten klinischen Studien zielen auf Efficacy. Um beispielsweise die Wirksamkeit einer Massage-Technik zu untersuchen, sind sie die übliche Methode, wobei die zu testende Methode in einer Versuchsgruppe angewendet wird. Die Kontrollgruppe erhält eine andere Form der Behandlung und/oder keine Behandlung oder eine Placebo-Behandlung. Voraussetzung ist, dass die PatientInnen an einem bestimmten Leiden erkrankt sind (das genau diagnostiziert wird), wobei Menschen mit weiteren schwerwiegenden, die Studie möglicherweise beeinflussenden Beschwerden nicht in die Studie aufgenommen werden.

Die teilnehmenden BehandlerInnen erhalten detaillierte Informationen zur Therapie, die sie anwenden müssen, und werden dann auch während der Dauer der Studie begleitet. Die PatientInnen erhalten üblicherweise nur eine relativ geringe Anzahl von Behandlungen. Selbstverständlich wissen die TherapeutInnen und PatientInnen welche Form von Behandlung sie erhalten. Die DiagnostikerInnen jedoch, die die Tests (zu Beginn und nach der Studie, eventuell auch während der Studie) durchführen, und die AuswerterInnen derselben erfahren allerdings nicht, welcher Versuchsgruppe eine PatientIn angehört.⁶

Die Ergebnisse von Efficacy-Studien werden als sehr hilfreich angesehen, denn sollte sich eine Methode (oder eine Substanz, ein Medikament) nicht einmal unter optimalen Bedingungen als hilfreich erweisen, dann (so nimmt man an) hat es im sicherlich keine Wirksamkeit in der alltäglichen klinischen Praxis.

Im Unterschied dazu gehen Effectiveness-Studien der Frage nach, inwieweit „normale“ PatientInnen von einer „realen“ Therapie profitieren. PatientInnen, die eine Therapie machen, werden von den ForscherInnen untersucht und detailliert befragt über ihre Behandlung und deren Auswirkungen. Anders als in Efficacy-Studien haben die ForscherInnen hier keinen (kaum) Einfluss darauf, wie die Therapie (im Detail) durchgeführt wird.

Selbst wenn eine Methode/Substanz sich unter Idealbedingungen als wirksam erweist, bedeutet das noch lange nicht, dass sie im klinischen Alltag erfolgreich ist. Effectiveness im klinischen Alltag ist nämlich nicht nur von der Efficacy abhängig, sondern beispielsweise auch von der Genauigkeit der Diagnostik, der Compliance der PatientInnen und ihrer Ausdauer.⁷

Quellen

Chochrane, A.L.: Effectiveness and efficiency, 1971. https://www.nuffieldtrust.org.uk/files/2017-01/effectiveness-and-efficiency-web-final.pdf. Zugriff 07.01.2018.
Greenhalgh, Trisha: Effectiveness and Efficiency: Random Reflections on Health Services. BMJ. 2004 Feb 28; 328(7438): 529. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC351867. Zugriff 07.01.2018.
Seligman, M.E.P: The effectiveness of psychotherapy: the Consumer Reports study. American Psychologist, 30(12 1995, S. 965-974
Slupesky, Jan: Testing the Effectiveness of Psychotherapy: Efficacy vs. Effectiveness, According to Seligman, http://eastbaycouples.com/articles/efficacy-vs-effectiveness. Zugriff 07.01.2018.

Anmerkungen/Fußnoten

1
Wenngleich noch immer der wohl größere Teil des medizinischen Vorgehens diesem Anspruch nicht Genüge tut. Ein Review von P. Matzen (Ugeskr Laeger. 2003 Mar 31;165(14):1431-5; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12715670. Zugriff 07.01.2018) bererhebtichtet, dass in der allgemeinen Inneren Medizin etwa 50% des Wissens evidenzbasiert ist. Niedriger allerdings ist dieser Prozentsatz in der Allgemeinmedizin, der Chirurgie und der Dermatologie. Den möglicherweise höchsten Wert erreicht die Psychiatrie mit etwa 65% evidenzbasiertem Wissen.
2
A.L. Chochrane: Effectiveness and efficiency, 1971. https://www.nuffieldtrust.org.uk/files/2017-01/effectiveness-and-efficiency-web-final.pdf; Brian Haynes: Can it work? Does it work? Is it worth it? The testing of healthcare interventions is evolving. BMJ. 1999 Sep 11; 319(7211): 652–653; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1116525. Zugriff 07.01.2018.
3
Effiacy-Studien werden auch als „explanatory trials“ bezeichnet.
4
Effectiveness-Studien werden auch als „management trials“ bezeichnet.
5
„Effectiveness studies”, so Haynes, „ sort the fool’s gold from the true gold and efficiency studies […] tell us if the price of extraction is a bargain” (Brian Haynes: Can it work? Does it work? Is it worth it? The testing of healthcare interventions is evolving. BMJ. 1999 Sep 11; 319(7211): 652–653; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC1116525 Zugriff 07.01.2018).
6
Im Allgemeinen sind Efficacy-Studien zeit- und kostenintensiv.
7
Fehldiagnosen führen dazu, dass die falschen Personen eine Behandlung bekommen oder eben nicht bekommen; die Durchführenden versagen vielfach darin, die Behandlung korrekt zu verschreiben oder zu administrieren; die Patienten halten sich vielfach nicht an die Vorgaben …